Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular Consensus on genetically modified cells. VIII: CAR-T cells: preclinical development - Safety and efficacy evaluation

Virginia Picanço-Castro; Martín Hernan Bonamino; Rodrigo Nalio Ramos; Renato L Guerino-Cunha; Theo Gremen M Oliveira; Eduardo M Rego

doi:10.1016/j.htct.2021.09.008

Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular Consensus on genetically modified cells. VIII: CAR-T cells: preclinical development - Safety and efficacy evaluation

Hematol Transfus Cell Ther. 2021 Nov;43 Suppl 2(Suppl 2):S54-S63. doi: 10.1016/j.htct.2021.09.008.

Authors

Virginia Picanço-Castro¹, Martín Hernan Bonamino², Rodrigo Nalio Ramos³, Renato L Guerino-Cunha⁴, Theo Gremen M Oliveira⁵, Eduardo M Rego⁶

Affiliations

¹ Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da Universidade de São Paulo, (HC FMRPUSP) Ribeirão Preto, SP, Brazil.
² Divisão de Pesquisa Experimental e Translacional, Instituto Nacional do Câncer (INCA), Rio de Janeiro, RJ, Brazil; Vice-Presidência de Pesquisa e Coleções Biológicas da Fundação Oswaldo Cruz (VPPCB FIOCRUZ), Rio de Janeiro, RJ, Brazil.
³ Laboratório de Investigação Médica em Patogênese e Terapia dirigida em Onco-Imuno-Hematologia, Hospital das Clínicas, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (HCFMUSP), São Paulo, SP, Brazil; Instituto D'Or de Ensino e Pesquisa, São Paulo, SP, Brazil.
⁴ Departamento de Imagens Médicas, Hematologia e Oncologia Clínica, Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, Universidade de São Paulo, Ribeirão Preto, SP, Brazil.
⁵ Laboratório de Investigação Médica em Patogênese e Terapia dirigida em Onco-Imuno-Hematologia, Hospital das Clínicas, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (HCFMUSP), São Paulo, SP, Brazil; Fundação Pró-Sangue-Hemocentro de São Paulo, São Paulo, SP, Brazil.
⁶ Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (HCFMRP USP), Ribeirão Preto, SP, Brazil. Electronic address: emrego@hcrp.fmrp.usp.br.

Abstract

Currently, there are four CAR-T products commercially available on the market. CAR-T cells have shown high remission rates and they represent an effective treatment option for patients with resistant or refractory B cell malignancies. Approval of these cell therapy products came after an extended period of preclinical evaluation that demonstrated unprecedented efficacy in this difficult-to-treat patient population. This review article outlines the main preclinical evaluations needed for CAR T cell product development.

Keywords: Adoptive cell therapy; Advanced cell therapy; Chimeric antigen receptor; Immunotherapy; Preclinical studies.