Background: Sufficient supply of coagulation factors products has significantly improved life quality and expectancy in patients with hemophilia. Certain difficulties, however, persist when it comes to the treatment of the disease.
Aim: To analyze current therapeutic approaches and identify major unsolved issues in the treatment of patients with hemophilia A.
Materials and methods: An online survey of 100 adult patients with hemophilia A was held.
Results: More than a half of the surveyed sample (59%) are patients aged 19 to 40 with the severe form of the disease, 73% of respondents receive a replacement therapy with plasmatic factors, 42% of patients inject drugs 3 times a week or more. More than a half of all age groups with hemophilia have persistent pain and limited joint mobility, in 70% of the patients, bleeding into the joints occurred 4 or more times within the past year, 47% of the patients with hemophilia A are partially satisfied or dissatisfied with their state of health, 92% of the patients would like to improve their quality of life. At the same time, about 1/3 of the patients would like to reduce the frequency of drug administration. More than 40% of the respondents did not visit a hematologist during the year, 85% do not conduct regular laboratory monitoring.
Conclusion: The survey results demonstrate numerous areas of potential change pertaining to the approaches towards therapy and to the innovative drugs for the treatment of patients with hemophilia.
Обоснование. Достаточная обеспеченность препаратами факторов свертывания крови позволила существенно повысить качество и увеличить продолжительность жизни пациентов с гемофилией. Однако сохраняются определенные трудности в лечении заболевания. Цель. Проанализировать текущие терапевтические подходы и выявить основные нерешенные вопросы терапии пациентов с гемофилией А. Материалы и методы. Проведен онлайн-опрос 100 взрослых пациентов с гемофилией А. Результаты. Более 1/2 (59%) опрошенной выборки пациенты в возрасте от 19 до 40 лет с тяжелой формой заболевания, 73% респондентов получают заместительную терапию плазматическими факторами, 42% пациентов вводят препараты 3 раза в неделю и чаще. Более 1/2 пациентов с гемофилией А во всех возрастных группах отмечают сохранение болей и ограничение подвижности суставов, у 70% пациентов частота кровотечений в суставы 4 раза и более за последний год, 47% пациентов с гемофилией А частично удовлетворены или не удовлетворены своим состоянием здоровья, 92% пациентов хотели бы улучшить качество жизни. При этом около 1/3 пациентов хотели бы уменьшить частоту введения препаратов. Более 40% опрошенных не посещали гематолога в течение года, 85% не проводят регулярный лабораторный мониторинг. Заключение. Результаты опроса демонстрируют необходимость изменения подходов в терапии и внедрении инновационных препаратов для лечения пациентов с гемофилией.
Keywords: arthropathy; bleeding; concentrate of clotting factor VIII; hemophilia A.