Head-to-head (H2H) studies enable the direct comparison of several alternative therapeutic approaches and thus provide the evidence-based foundation for the relative position of one treatment as compared to others for a specific indication. These trials constitute an important addition to placebo-controlled clinical trials. Among the controlled clinical trials not performed by the pharmaceutical industry, there are a relevant number of H2H trials for connective tissue diseases (CTDs) and vasculitides, particularly for systemic lupus erythematosus (SLE), systemic sclerosis (SSc), and anti-neutrophil cytoplasmic antibody (ANCA)-associated vasculitis (AAV). This article encompasses a review of the H2H trials for CTDs and vasculitides and discusses their relevance for current treatment algorithms. For SLE the H2H trials were predominantly performed for the treatment of lupus nephritis, demonstrating the impact of low-dose cyclophosphamide and mycophenolate as well as azathioprine for maintenance therapy. In recent H2H trials rituximab could be established as induction and maintenance therapy for AAV, which has now been incorporated into current treatment guidelines. Further comparative trials will be necessary in order to select the most effective and safest treatment for every patient, in the sense of personalized medicine.
Head-to-Head(H2H)-Studien ermöglichen den direkten Vergleich mehrerer Therapiealternativen und schaffen so die evidenzbasierte Grundlage für den Stellenwert einer Therapie im Vergleich zu anderen für eine spezifische Indikation. Sie stellen daher eine wesentliche Ergänzung zu placebokontrollierten Studien dar. Insbesondere unter den nicht durch die pharmazeutische Industrie durchgeführten kontrollierten klinischen Prüfungen finden sich doch eine relevante Anzahl von H2H-Studien bei Kollagenosen und Vaskulitiden, v. a. bei systemischem Lupus erythematodes (SLE), systemischer Sklerose (SSc) und ANCA(antineutrophile zytoplasmatische Antikörper)-assoziierten Vaskulitiden (AAV). Diese Arbeit umfasst eine Übersicht der H2H-Studien bei Kollagenosen und Vaskulitiden mit Einordnung ihrer Bedeutung für die aktuellen Therapiealgorithmen. Für den SLE wurden insbesondere H2H-Studien zur Therapie der Lupusnephritis durchgeführt, die den Stellenwert von niedrig dosiertem Cyclophosphamid und Mycophenolat sowie von Azathioprin für die Erhaltungstherapie festigten. Bei den AAV konnte in den letzten Jahren Rituximab als Induktions- und remissionserhaltende Therapie durch H2H-Studien herausgearbeitet werden, was nun auch Eingang in aktuelle Therapieleitlinien gefunden hat. Weitere Vergleichsstudien sind notwendig, um im Sinne einer personalisierten Medizin für jede Patientin und jeden Patienten das wirksamste und sicherste Medikament wählen zu können.
Keywords: ANCA-associated vasculitis; Lupus nephritis; Randomized controlled trials; Systemic lupus erythematosus; Systemic sclerosis.
© 2024. The Author(s), under exclusive licence to Springer Medizin Verlag GmbH, ein Teil von Springer Nature.